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혈우병 B에 대한 최초의 유전자 요법, Fda 승인 획득

미국 식품의약국(Food and drug administration)은 Hemgenix를 승인했습니다.® (etranacogene dezaparvovec-drlb) B형 혈우병(선천적 인자 IX 결핍)이 있는 적절한 성인을 위한 최초의 유전자 요법.

헴제닉스는 현재 제9인자 예방 요법을 사용하고 있거나 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈이 있거나 심각한 자연 출혈이 반복되는 B형 혈우병 성인을 위한 아데노 관련 바이러스 벡터 기반 유전자 치료제다. 그것은 인간 응고 인자 IX의 파두아 변종을 암호화하는 유전자의 사본을 전달하도록 설계되었습니다. 단일 용량 치료는 정상보다 5-8배 더 활성인 인자 IX 단백질을 생성합니다.

승인은 HOPE-B 시험(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03569891), 중증 또는 중등도 혈우병 B형 남성 참가자 54명이 포함된 3상 공개 라벨 단일군 연구. 환자는 현재 표준 치료를 계속 받는 6개월 관찰 기간에 초기에 등록되었습니다. 도입 기간 후, 환자들은 에트라나코진 데자파르보벡을 단회 정맥 투여받았고 5년의 추적 관찰 기간에 들어갔다.


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1차 종료점은 6개월 리드인 기간과 비교한 에트라나코진 데자파보벡 치료 후 7~18개월 동안 연간 출혈률(ABR)의 비열등성 테스트였다.

결과는 주입 후 7~18개월 동안 추정된 평균 ABR이 연간 4.1회 출혈(95% CI, 3.2-5.4)인 평균 ABR 추정치와 비교하여 추정 평균 ABR이 1.9회 출혈/년(95% CI, 1.-3.4)인 것으로 나타났습니다. 도입 기간 동안. ABR 비율은 .46(95% CI, .26-.81)으로 보고되어 도입 기간 대비 7~18개월 동안 ABR이 비열등함을 입증했습니다.

또한, etranacogene dezaparvovec으로 치료받은 참가자의 94%(n=51/54)는 예방 요법 사용을 중단했으며 이전의 지속적인 일상적인 예방 요법을 받지 않았습니다.

치료에서 보고된 가장 흔한 이상반응은 ALT/AST 상승, 두통, 혈중 크레아티닌 키나아제 상승, 독감 유사 증상, 주입 관련 반응, 피로, 권태감 등이었습니다.

Hemgenix는 각 환자의 투여 요구 사항을 충족하기 위해 맞춤형 키트로 제공되며 각 키트에는 10~48개의 일회용 바이알이 들어 있습니다. 각 키트의 총 바이알 수는 체중을 기준으로 한 각 환자의 투여 요구 사항에 해당합니다.

CSL Behring은 Hemgenix를 가능한 한 빨리 출시할 계획입니다.

참조

  1. 미 식품의약국, CSL의 헴제닉스 승인® (etranacogene dezaparvovec-drlb), B형 혈우병에 대한 최초의 유전자 치료제. 보도 자료. 회사. 2022년 11월 22일에 액세스함. https://www.deliverypills.com/ 301685654.html.
  2. Hemgenix. 패키지 삽입. CSL 베링 2022. 2022년 11월 22일에 액세스함. https://labeling.cslbehring.com/PI/US/Hemgenix/EN/Hemgenix-Prescribing-Details.pdf.

이 기사는 원래 MPR